Найти
09.12.2023 / 13:25РусŁacБел

В США одобрили первый в мире препарат на основе редактирования генов

Новый препарат, основанный на технологии «генетических ножниц», разработчики которой в 2020 году получили Нобелевскую премию, поможет в лечении серповидноклеточной анемии.

Серповидноклеточная анемия. Эритроциты в крови. Фото: Getty Images

Как сообщает The Wall Street Journal, Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило два препарата, основанных на технологии генного редуцирования CRISPR. Технология была описана в 2012 году, а в 2020 ее изобретатели Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии.

Путь от открытия до официального внедрения занял немного более 10 лет, что является очень коротким периодом для преобразования фундаментального исследования в коммерческий продукт.

Новый препарат — Casgevy — будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии. Это наследственная патология, связанная с мутацией гена, помогающего вырабатывать необходимый для снабжения тканей кислородом гемоглобин. В результате мутации эритроциты, несущие модифицированный гемоглобин, имеют характерную серповидную форму.

Такие клетки становятся жесткими и липучими, что приводит к закупориванию сосудов, вызывая сильную боль. Последствием является высокая восприимчивость к сепсису крови у детей до 5 лет, серьезные респираторные заболевания, почечная недостаточность, слепота, инсульты у взрослых.

Серповидноклеточная анемия распространена преимущественно среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Во всем мире это заболевание имеют около 20 миллионов человек. В США от него страдает около 100 тысяч человек. Из них 20 тысяч имеют тяжелую форму.

Для лечения стволовые клетки пациентов, полученные из их костного мозга, в лабораторных условиях подвергаются генному редактированию. Сами пациенты проходят несколько дней химиотерапии, для того, чтобы в их организме освободилось место для модифицированных клеток. Затем эти клетки пересаживаются обратно. После пересадки человеку нужно находиться в больнице в течение нескольких недель для восстановления. Процедура проводится только один раз.

Как отмечает издание, использование новых препаратов на начальном этапе скорее всего будет ограниченным из-за высокой стоимости (от 2,2 млн долларов), которую не покрывают отдельные планы медицинского страхования. Кроме того, пациентов может сдерживать необходимость достаточно длительного (несколько недель) и мучительного (химиотерапия) лечения, которое к тому же может привести к бесплодию.

Как сообщается, сейчас несколько компаний в мире ведут разработки по использованию CRISPR-терапии при лечении различных заболеваний. В том числе болезней сердца, рака и редких генетических заболеваний.

Читайте также:

Ученые изменили гены деревьев. Зачем?

Американские ученые разработали новый метод борьбы с раком

В Европе скоро могут разрешить широкое использование генно-модифицированных растений

Антось Жупран

Хочешь поделиться важной информацией
анонимно и конфиденциально?

Клас
12
Панылы сорам
2
Ха-ха
0
Ого
0
Сумна
0
Абуральна
0
Чтобы оставить комментарий, пожалуйста, включите JavaScript в настройках вашего браузера
Чтобы воспользоваться календарем, пожалуйста, включите JavaScript в настройках вашего браузера
мартапрельмай
ПНВТСРЧТПТСБВС
1234567
891011121314
15161718192021
22232425262728
2930